La Fibrosis Quística es una enfermedad grave, pero no contagiosa, y que no tiene cura. Se calcula que uno de cada 5.600 recién nacidos nace afectado de Fibrosis Quística. Esto significa que cada año nacen en Cataluña unos 20 menores afectados por FQ. Es la enfermedad genética hereditaria más frecuente. Las estadísticas nos permiten afirmar que uno de cada 25 individuos es portador del gen de la enfermedad.
Con este proyecto se dará apoyo a la Unidad de Fibrosis Quística del Hospital Universitario Vall d’Hebron de Barcelona para poner en marcha estudios y ensayos clínicos pediátricos, así como terapias avanzadas, con el fin de conseguir nuevos tratamientos para aquellos pacientes con Fibrosis Quística que todavía no pueden beneficiarse de los actuales.
Es necesario generar conocimiento para avanzar en el tratamiento, potenciar el desarrollo de estudios de alta complejidad en terapias y extender la investigación clínica a todas las especialidades pediátricas relacionadas con la Fibrosis Quística. En los últimos años se ha avanzado mucho en el conocimiento y tratamiento de la enfermedad, pero, sin embargo, sigue siendo una patología sin cura y seguimos perdiendo a muchos niñas, niños y jóvenes.