El objetivo del proyecto es mejorar la salud y la calidad de vida de menores, adolescentes y adultos con Fibrosis Quística, avanzando en la investigación y el desarrollo de nuevos tratamientos, y evaluando su eficacia.
La Fibrosis Quística es una enfermedad grave, pero no contagiosa, y que no tiene cura. Se calcula que uno de cada 5.600 recién nacidos nace afectado de Fibrosis Quística. Esto significa que cada año nacen en Cataluña unos 20 menores afectados por FQ. Es la enfermedad genética hereditaria más frecuente. Las estadísticas nos permiten afirmar que uno de cada 25 individuos es portador del gen de la enfermedad.
Con este proyecto se dará apoyo a la Unidad de Fibrosis Quística del Hospital Universitario Vall d’Hebron de Barcelona para poner en marcha estudios y ensayos clínicos pediátricos, así como terapias avanzadas, con el fin de conseguir nuevos tratamientos para aquellos pacientes con Fibrosis Quística que todavía no pueden beneficiarse de los actuales.
Es necesario generar conocimiento para avanzar en el tratamiento, potenciar el desarrollo de estudios de alta complejidad en terapias y extender la investigación clínica a todas las especialidades pediátricas relacionadas con la Fibrosis Quística. En los últimos años se ha avanzado mucho en el conocimiento y tratamiento de la enfermedad, pero, sin embargo, sigue siendo una patología sin cura y seguimos perdiendo a muchos niñas, niños y jóvenes.
Establecimiento de modelos celulares a partir de células de pacientes en cultivos in vitro.
Evaluación del efecto de los nuevos tratamientos en estos modelos celulares.
Realización de ergometrías cardiorrespiratorias con monitorización de gases espirados en pacientes con Fibrosis Quística, tanto con como sin tratamiento con las nuevas terapias.
Esta campaña del programa Céntimos Solidarios de Caprabo colaborará con la Asociación Catalana de Fibrosi Quística. Con la ayuda, se estima atender a 500 personas que padecen Fibrosis Quística y que reciben atención en la Unidad de Fibrosis Quística del Hospital Vall d’Hebron de Barcelona, y, de manera indirecta, todas las familias de pacientes y todas las personas con Fibrosis Quística en España.
Associació Catalana de Fibrosi Quística (web entidad)